دو رويکرد اصلي که در ژن درماني براي وارد کردن ژن‌هاي کلون شده به سلول‌ها استفاده مي‌شوند: روش‌هاي خارج از بدن موجود زندهو روش‌هاي داخل بدن موجود زنده. در روش‌هاي خارج از بدن موجود زنده، سلول‌ها را از بدن بيمار جدا مي‌کنند و پس از رشد دادن آنها در محيط کشت، سلول‌ها را از لحاظ ژنتيکي تغيير مي‌دهند و دوباره آن را به بدن بيمار بر مي‌گردانند. روش‌هاي داخل بدن موجود زنده عبارتند از وارد‌سازي مستقيم ‌يک ژن به سلول‌هاي بيمار. روش‌هاي داخل بدن به اين دليل که از لحاظ نظري کارا‌تر و کم‌هزينه‌تر مي‌باشند، ارجح‌ترند. اما متاسفانه اين روش‌ها به علت موفق نبودن در هدف‌گيري ژن‌ها به سوي بافت‌هاي مشخص و ناتوانيشان در کنترل اينکه کدام سلول‌ها ژن‌هاي انتقال‌يافته را جذب نمايند، محدود هستند. روش‌هاي خارج از بدن دشوار‌تر و پرهزينه‌تر مي‌باشند، اما کنترل آنها بسيار آسانتر است، به اين دليل که اصلاح ژنتيکي در محيط کشت صورت مي‌گيرد، سلول‌هايي که از لحاظ ژنتيکي تغيير‌يافته‌اند را مي‌توان انتخاب کرد و آنها را دوباره به بدن بيمار وارد کرد.